I farmaci per l’Alzheimer anti amiloide potrebbero essere una svolta tanto attesa, ma limitata sui benefici clinici. A dirlo in una nota stampa è Alzheimer Italia.

La federazione, punto di riferimento nazionale per chi soffre di demenza e per i loro familiari, spiega che questi farmaci agiscono su un meccanismo biologico della malattia, cioè la rimozione delle placche amiloidi, e sono indicati esclusivamente per persone nelle fasi più precoci del decadimento cognitivo. I benefici documentati dagli studi clinici sono reali ma modesti: una riduzione della progressione della malattia di circa il 30% nell’arco di diciotto mesi. Non si tratta di una cura. 

I costi

La stragrande maggioranza delle persone con Alzheimer (quelle in stadi intermedi o avanzati, quelle con forme diverse di demenza, quelle che non rientrano nei criteri di eleggibilità) non potrà beneficiare di questi trattamenti. 

Il problema di questi farmaci è anche il costo – spiega il Dottor Orso Bugiani (noto neurologo ed esperto di malattie neurodegenerative) – infatti il prezzo è alto quindi questo comporta una selezione particolare dei pazienti. C’è sicuramente un problema di disuguaglianza. Inoltre sono farmaci selezionati per persone che dovrebbero essere all’inizio della malattia, quindi fare una diagnosi in quel momento non è così facile, anche perché è difficile prevedere l’evoluzione della malattia, potrebbe fermarsi per conto suo e quindi certi trattamenti potrebbero essere inutili.  Sono problemi molto complicati, ma il problema vero è che questi farmaci sono cari. 

Cosa bisognerebbe fare?

Le associazioni dei familiari sono scettiche sull’applicazione di queste terapie, quindi la medicina andrebbe spinta a studiare se ci sono farmaci che hanno lo stesso effetto sull’amiloide. Farmaci che magari costano molto meno o non costano niente. Si sa che questi farmaci ci sono.

In Italia, come nel Regno Unito, in Austria e in altri paesi europei, i trattamenti sono già disponibili privatamente, quindi chi ha risorse economiche, può accedervi. Secondo Alzheimer Italia per la grande maggioranza delle persone con demenza il problema urgente non è il rimborso di un anticorpo monoclonale, rivolto solo ad una piccola parte della popolazione, ma la mancanza di centri diurni, di supporto psicologico, di formazione per i caregiver, di continuità tra ospedale e territorio, e di servizi dedicati alle persone con demenza a esordio giovanile, una realtà ancora largamente invisibile al sistema. 

Queste sono malattie – conclude il luminare – che hanno bisogno di un grande supporto sociale di qualità. Bisogna lavorare anche in quella direzione lì, che l’aiuto sia di qualità giusta, di qualità adeguata.

L’associazione di Piacenza.

La nota stampa di Alzheimer Italia

L’autorizzazione europea di lecanemab e donanemab rappresenta il primo trattamento modificante approvato per la malattia di Alzheimer in oltre vent’anni. Federazione Alzheimer Italia riconosce il significato di questo passaggio, pur con piena consapevolezza dei suoi limiti.

Questi farmaci agiscono su un meccanismo biologico della malattia, cioè la rimozione delle placche amiloidi, e sono indicati esclusivamente per persone nelle fasi più precoci del decadimento cognitivo, con conferma strumentale della presenza di amiloide e senza la variante genetica ApoE4 in forma omozigote. I benefici documentati dagli studi clinici sono reali ma modesti: una riduzione della progressione della malattia di circa il 30% nell’arco di diciotto mesi. Non si tratta di una cura. La stragrande maggioranza delle persone con Alzheimer (quelle in stadi intermedi o avanzati, quelle con forme diverse di demenza, quelle che non rientrano nei criteri di eleggibilità) non potrà beneficiare di questi trattamenti.

È necessario che questa realtà venga comunicata con chiarezza, senza alimentare aspettative che il profilo dei farmaci non è in grado di sostenere.

La decisione AIFA e il quadro europeo

Il 17 marzo 2026 la Commissione Scientifica ed Economica dell’AIFA ha espresso un parere negativo sulla rimborsabilità di entrambi i farmaci. Il 25 marzo il Consiglio di Amministrazione ha però scelto di non ratificare immediatamente quel parere, avviando un nuovo confronto con le parti interessate, che avranno tempo fino al 2 aprile per presentare le proprie osservazioni. L’iter non è quindi ancora concluso, ma la direzione prevalente è chiara. Non si tratta di una posizione isolata: le agenzie di valutazione di Francia, Germania, Paesi Bassi, Svezia, Finlandia, Danimarca e Regno Unito sono arrivate alle stesse conclusioni, pur con motivazioni parzialmente diverse. In tutti i casi il punto centrale è stato il rapporto tra un beneficio clinico ritenuto modesto e costi elevati, all’interno di modelli di valutazione che faticano a catturare il valore pieno di questi trattamenti per i pazienti e per chi li assiste.

Non mancano segnali che invitano a riflettere su questi modelli. In una Personal View pubblicata su Lancet Regional Health Europe (Guizzaro L et al., Lancet Reg Health Eur. 2026;63:101644), undici tra funzionari scientifici e membri del CHMP coinvolti nella valutazione di lecanemab e donanemab ricostruiscono – a titolo personale – il percorso che ha portato l’EMA a cambiare parere dopo un iniziale diniego. Gli autori riconoscono i limiti degli strumenti valutativi standard di fronte a una malattia ad alta eterogeneità di progressione, e descrivono come la valutazione abbia dovuto integrare misure di qualità di vita, burden assistenziale e proiezioni di lungo termine per arrivare a una conclusione. I panel di appello del NICE britannico, riuniti il 13 e 14 gennaio 2026, hanno accolto i ricorsi di entrambe le aziende esattamente su questo punto: l’inadeguatezza dello strumento EQ-5D nel misurare il burden sui caregiver e la mancata considerazione dei costi dell’assistenza informale non retribuita. Il NICE ha rimesso le valutazioni al comitato per riconsiderazione, con nuovo draft guidance pubblicato il 31 marzo 2026. Sono segnali che i limiti metodologici della valutazione sono ormai riconosciuti a livello istituzionale.

Il problema che non possiamo ignorare: la disuguaglianza

La mancata rimborsabilità non significa che questi farmaci siano inaccessibili. Significa che sono accessibili solo a chi può permetterseli.

In Italia, come nel Regno Unito, in Austria e in altri paesi europei, i trattamenti sono già disponibili privatamente. Chi ha risorse economiche, chi vive vicino a centri specializzati privati, chi ha le informazioni per cercarseli può accedervi. Chi non ha tutto questo, no. Due persone con la stessa diagnosi, gli stessi criteri clinici, la stessa finestra terapeutica aperta, ma condizioni economiche diverse, si trovano di fronte a percorsi completamente diversi.

Federazione Alzheimer Italia ritiene che questa situazione contraddica il principio fondamentale di universalità del diritto alla cura, e chiede che venga affrontata con la serietà che merita.

Un contesto più grande

Le richieste che rivolgiamo alle istituzioni in merito a questi farmaci si inseriscono in un quadro di carenze strutturali che chi lavora ogni giorno con le persone con demenza e con le loro famiglie conosce bene. In Italia manca ancora una rete di servizi adeguata lungo tutto il percorso della malattia: prima della diagnosi, quando i segnali ci sono ma non si sa a chi rivolgersi; al momento della diagnosi, spesso tardiva e comunicata senza un accompagnamento adeguato; e soprattutto dopo, quando la famiglia si trova sola a gestire una malattia progressiva e complessa. Per la grande maggioranza delle persone con demenza il problema urgente non è il rimborso di un anticorpo monoclonale rivolto solo ad una piccola parte della popolazione: è la mancanza di centri diurni, di supporto psicologico, di formazione per i caregiver, di continuità tra ospedale e territorio, e di servizi dedicati alle persone con demenza a esordio giovanile, una realtà ancora largamente invisibile al sistema.

Questa posizione si concentra sul tema dell’accesso ai nuovi trattamenti perché la decisione dell’AIFA richiede una risposta tempestiva. Ma Federazione Alzheimer Italia non considera questo il confine del problema: l’inadeguatezza complessiva dei servizi per la demenza nel nostro Paese resta una priorità su cui continueremo a lavorare con la stessa determinazione.

Cosa chiediamo

Ad AIFA e al Ministero della Salute chiediamo che l’iter regolatorio non si chiuda, ma che si esplori ogni percorso che permetta ai pazienti eleggibili di non perdere la finestra terapeutica mentre le negoziazioni proseguono. Chiediamo in particolare che venga valutata l’applicazione degli strumenti di accesso condizionato già previsti dalla normativa italiana e già utilizzati da AIFA in ambito oncologico, contratti basati sui risultati, payment by results, rimborsabilità provvisoria sotto criteri clinici definiti con rivalutazione programmata.

Questi meccanismi consentono di avviare la rimborsabilità in condizioni di incertezza residua sulle evidenze a lungo termine, con raccolta obbligatoria di dati in real world e condivisione del rischio tra Sistema Sanitario e azienda. Nel caso di lecanemab e donanemab sarebbero particolarmente appropriati: la platea degli eleggibili è ristretta e ben definita, il profilo di sicurezza richiede già centri specializzati e monitoraggio intensivo, e i dati di real world da USA e Giappone mostrano che la domanda effettiva è rimasta molto al di sotto delle proiezioni iniziali. Applicare questi strumenti permetterebbe di generare evidenze italiane oggi assenti, di costruire l’infrastruttura clinica necessaria per le terapie di prossima generazione, e di non lasciare i pazienti eleggibili in una situazione in cui l’accesso dipende unicamente dalla capacità di pagare privatamente.

Chiediamo inoltre che la valutazione tenga conto non solo dei costi diretti del farmaco, ma del valore reale per i pazienti e per i caregiver: mesi in più in una fase lieve di malattia, possibile ritardo nell’istituzionalizzazione, riduzione del peso assistenziale che oggi ricade quasi interamente sulle famiglie. I modelli farmaco-economici applicati finora in Europa faticano a catturare questa dimensione. I panel di appello del NICE britannico, riuniti il 13 e 14 gennaio 2026, hanno accolto i ricorsi di entrambe le aziende esattamente su questo punto: l’inadeguatezza dello strumento EQ-5D nel misurare il burden sui caregiver e la mancata considerazione dei costi dell’assistenza informale non retribuita. Il NICE ha rimesso le valutazioni al comitato per riconsiderazione, con nuovo draft guidance pubblicato il 31 marzo 2026. Analogamente, nella Personal View citata in precedenza (Guizzaro et al., 2026), gli autori descrivono come la valutazione EMA abbia dovuto integrare misure di burden sul caregiver e proiezioni a lungo termine per arrivare a una conclusione positiva. Chiediamo che i criteri metodologici utilizzati in sede italiana includano in modo sistematico il peso sui caregiver e i costi sociali della malattia, non come analisi marginale ma come componente centrale della valutazione.

Vale infine la pena segnalare che i timori di un impatto finanziario insostenibile trovano un contrappeso nell’esperienza reale: negli Stati Uniti e in Giappone, dove lecanemab e donanemab sono rimborsati rispettivamente dal 2023 e dal 2024, il volume effettivo di trattamenti è rimasto molto più contenuto delle proiezioni iniziali. I sistemi sanitari non sono stati sopraffatti dalla domanda: il trattamento si è concentrato su un gruppo ristretto e ben definito di pazienti eleggibili, rappresentando una frazione piccola della popolazione con demenza. Questo dato è rilevante per una valutazione realistica dell’impatto atteso in Italia.

Sull’infrastruttura diagnostica chiediamo al Ministero della Salute e alle Regioni che il lavoro in corso nell’ambito del Fondo per l’Alzheimer e le Demenze 2024-2026, con l’analisi nazionale della struttura e del funzionamento dei Centri per i Disturbi Cognitivi e le Demenze condotta dall’Istituto Superiore di Sanità, venga riconosciuto come infrastruttura fondamentale anche in relazione all’accesso ai nuovi trattamenti e venga sostenuto con continuità indipendentemente dall’esito della negoziazione su questi farmaci. Le lacune esistenti non possono essere usate come giustificazione per negare l’accesso: devono essere invece l’occasione per accelerare gli investimenti già avviati.

Alla comunità medica chiediamo che l’informazione ai pazienti e alle famiglie sia sempre contestualizzata: chi sono le persone eleggibili, quali risultati ci si può realisticamente attendere, quali sono i rischi concreti – in particolare le alterazioni cerebrali ARIA che richiedono monitoraggio costante – e quale impegno organizzativo comporta il percorso di cura. Le famiglie hanno il diritto a un quadro onesto, che né sovrastime né sottostime ciò che questi trattamenti possono offrire.

Ai media chiediamo la stessa responsabilità: una comunicazione che distingua tra autorizzazione regolatoria e rimborsabilità, che illustri con precisione la platea reale dei potenziali beneficiari, e che non riduca una questione complessa di politica sanitaria a una contrapposizione semplicistica tra burocrazia e innovazione.

Guardando avanti

Le decisioni che vengono prese ora, sui modelli di accesso, sull’infrastruttura diagnostica e sul riconoscimento del peso dei caregiver nelle valutazioni economiche, condizioneranno l’accesso alle
terapie di prossima generazione. Oggi la platea dei potenziali beneficiari è piccola. Ma i meccanismi che si costruiscono o si mancano di costruire oggi riguardano tutti. Federazione Alzheimer Italia continuerà a portare in tutti i tavoli rilevanti la voce delle persone con demenza e delle loro famiglie, con l’obiettivo che l’innovazione terapeutica sia davvero accessibile a chi ne ha bisogno, non solo a chi se la può permettere.